02 julio 2022
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Un fármaco “milagro” para luchar contra la fibrosis quística

Un 70% de pacientes con esta grave enfermedad se benefician desde febrero de ‘Kaftrio’ y destacan cómo el tratamiento frena su deterioro. Ahora, urge que llegue a los niños

28 abr 2022 / 12:02 H.
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Cada vez que la ciencia avanza en una nueva terapia contra la fibrosis quística, los pacientes tienen que atravesar un pedregoso camino de “esperas, peleas y protestas” para poder beneficiarse de estos tratamientos. Con avances esperanzadores hoy se celebra el Día Nacional de la Fibrosis Quística, una de las enfermedades genéticas graves más frecuentes y sin cura, que afecta a diferentes órganos, con importantes consecuencias en los pulmones.

Aunque en Castilla y León se inició con retraso el proceso, desde el pasado mes de febrero en torno a un 70% de pacientes de fibrosis quística mayores de 12 años ya tiene acceso al nuevo fármaco “milagro” ‘Kaftrio’. Un tratamiento revolucionario dirigido a un grupo de enfermos con determinadas mutaciones que mejora considerablemente su calidad de vida. “En el corto periodo de tiempo, las personas nos tramisten el gran cambio que notan, suben de peso, no se fatigan y pueden llevar una vida normal”, destaca Miriam Aguilar, presidenta de la Asociación Castellano-Leonesa contra la Fibrosis Quística.

Pero los pacientes se deterioran y no tienen tiempo que perder. “Hay adultos con parte del pulmón o intestino dañado, que ya no se regenera, por eso es muy importante que el tratamiento llegue a los más pequeños y que se beneficien antes de que el deterioro sea irreversible en los órganos. Esperemos que esta vez no se alargue tanto el proceso de autorización y comercialización”, apela Aguilar, que explica que la Agencia Europea del Medicamento ya ha ampliado la indicación del ‘Kaftrio’ para niñas y niños de 6 a 11 años.

Ahora queda que las autoridades sanitarias españolas acuerden la financiación. “No podemos esperar varios meses, tendría que ser automático una vez lo autorice la Agencia del Medicamento, y cuando se ha demostrado en adultos que es efectivo”

Hay muchas familias pendientes de que ‘Kaftrio’ llegue a los niños. Es el caso de Aída, madre de una niña de 6 años con fibrosis quística que fue diagnosticada con menos de un mes de edad gracias a la prueba del talón que implantó de forma pionera Castilla y León. “Fue un shock para unos padres primerizos. Es una enfermedad que exige a los niños una dosis muy alta de madurez y responsabilidad. Tienen que hacer una rutina de fisioterapia respiratoria dos veces al día, con nebulizaciones, y tomar cerca de 30 pastillas diarias, que le hacen la vida lo más normal posible”, explica la madre. Desde hace medio año su hija se beneficia del tratamiento ‘Orkambi’ para 2 a 5 años, aunque es una generación anterior a ‘Kaftrio’. “Desde que empezó con esta terapia ha mejorado su curva de crecimiento, su estado general y es una tranquilidad”, reconoce Aída, que recuerda que es fundamental apoyar la investigación para encontrar tratamientos para ese 30% de niños y adultos con otras mutaciones que no se benefician de ‘Kaftrio’.

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