Tres niños reciben en Salamanca el 'fármaco más caro del mundo'

Desde su salida al mercado -en 2022- el Hospital de Salamanca ha utilizado en tres ocasiones el que está considerado como el fármaco a la venta más caro del mundo: una terapia génica para tratar la atrofia muscular espinal (AME) y que arrancó con un precio de partida de 1,95 millones de euros por cada dosis. De los casi 2 millones iniciales que cobraba la farmacéutica por cada 'inyección' se redujo a cerca de 1,5 millones.

La atrofia espinal muscular es una enfermedad que, en los casos más graves -los de tipo 1- va generando una pérdida de fuerza en los bebés que en pocos meses los paraliza por completo, hasta el punto de que ni siquiera tienen fuerza para respirar o comer. En consecuencia, el 80% de los afectados por la AME de tipo fallecen en menos de dos años. En los próximos meses se introducirá esta enfermedad en el cribado neonatal en toda España. A priori, se hará durante el segundo semestre del año y es una de las pretensiones de los pediatras, puesto que sí es una enfermedad con tratamiento y, además, es clave administrarlo durante los seis primeros meses de vida.

El producto se aprobó a finales de 2021 y a comienzos de año surgió el primer caso compatible: un bebé salmantino de apenas dos meses que ya empezaba a dar síntomas de esta enfermedad.

Tan pronto como se diagnosticó de AME al bebé salmantino se planteó a la dirección la posibilidad de emplear el fármaco más caro del mundo. De los casi 2 millones iniciales que cobraba la farmacéutica por cada 'inyección' se redujo a cerca de 1,5 millones.

Casi en las mismas fechas, otra niña de pocos meses fue derivada desde Zamora con similares síntomas. Se inició entonces el proceso en el que participan pediatras, neurólogos, Unidad de Enfermedades Raras y se confirmó que también padecía atrofia espinal muscular, por lo que una vez más se inyectó el nuevo tratamiento.

Posteriormente se le ha administrado a otro tercer bebé que fue atendido en el Hospital de Salamanca.

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