05 octubre 2022
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El Hospital de Salamanca ‘salva’ a dos bebés con el fármaco más caro del mundo

Es una terapia génica para niños con atrofia espinal, que les hace perder fuerza hasta quedar paralizados | El precio de partida es de 2 millones por dosis y Sacyl ya ha ‘inyectado’ tres

07 ago 2022 / 18:08 H.

El Hospital de Salamanca ya ha utilizado dos veces en lo que va de año el que está considerado como el fármaco a la venta más caro del mundo: una terapia génica para tratar la atrofia muscular espinal (AME) y que arrancó con un precio de partida de 1,95 millones de euros por cada dosis.

La atrofia espinal muscular es una enfermedad que, en los casos más graves -los de tipo 1- va generando una pérdida de fuerza en los bebés que en pocos meses los paraliza por completo, hasta el punto de que ni siquiera tienen fuerza para respirar o comer. En consecuencia, el 80% de los afectados por la AME de tipo fallecen en menos de dos años.

La farmacéutica Novartis ha creado un medicamento de terapia génica. Consiste en introducir un gen nuevo dentro de las células del bebé afectado y la manera de transportarlo es dentro de un virus que se ha modificado para que sea capaz de infectar, pero sin causar daños. “Es un concepto muy creativo porque provocas una infección a sabiendas, pero a ese virus les han quitado la capacidad de producir nada malo. Es al revés: introduce el gen necesario dentro de las células”, explica el jefe de Pediatría del Hospital de Salamanca, Eduardo Consuegra.

El producto se aprobó a finales de 2021 y a comienzos de año surgió el primer caso compatible: un bebé salmantino de apenas dos meses que ya empezaba a dar síntomas de esta enfermedad. “Hay indicios claros de la enfermedad y ahora los pediatras estamos muy sensibilizados para detectarlo porque es una enfermedad muy grave. Se ve la pérdida de movilidad, o que el bebé no sea capaz de sostener la cabecita, etc”, apunta el neuropediatra del Complejo, Hilario Gómez.

Tan pronto como se diagnosticó de AME al bebé salmantino se planteó a la dirección la posibilidad de emplear el fármaco más caro del mundo. De los casi 2 millones iniciales que cobraba la farmacéutica por cada ‘inyección’ se redujo a cerca de 1,5 millones. Podría surgir un debate sobre la conveniencia de gastar tal cantidad en un solo producto, pero el Hospital de Salamanca lo tuvo claro. “Cuando se lo consultamos al director médico, Pedro Gómez, tardó medio segundo en responder: ‘Sí, lo hacemos”, confiesa Eduardo Consuegra.

Pedro Gómez de Quero, también pediatra y que, además, ha visto de cerca la tragedia de esta enfermedad, puntualiza que “se trata de un fármaco aprobado por Sanidad, que exige unas condiciones concretas para poder utilizarse y que en nuestro caso cumplía todos los criterios, por lo tanto había poco que debatir”. Era el primer caso de Castilla y León y el séptimo en España

Casi en las mismas fechas, otra niña de pocos meses fue derivada desde Zamora con similares síntomas. Se inició entonces el proceso en el que participan pediatras, neurólogos, Unidad de Enfermedades Raras y se confirmó que también padecía atrofia espinal muscular, por lo que una vez más se inyectó el nuevo tratamiento. Los dos bebés tratados en Salamanca, junto con un tercero atendido en Burgos, ponen en relieve la grandeza de la sanidad pública: Sacyl ha invertido casi cinco millones de euros para salvar la vida de tres recién nacidos, solo durante los primeros meses de 2022.

La mejoría experimentada por ambos niños desde que fueron inyectados es sobresaliente. El doctor Hilario Gómez explica que “se usa un test que va graduando en niveles para evaluar la eficacia del tratamiento” y detalla que “el nivel máximo sería 64 y el primer bebé al que tratamos cuando tenía dos meses, registraba una graduación de menos de 10, lo cual es muy bajo. En este momento tiene siete meses y ya está en un nivel de 35, cuando todo lo que sea estar por encima de 40 se considera un objetivo bastante cumplido. El segundo bebé empezó en un nivel de 19 y ahora está en 31, por lo que también está mejorando. Además, lo importante es que de mes a mes los valores llegan a una serie de hitos que no se pierden”, destaca.

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